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11月17日，榮昌生物宣布，注射用泰它西普(商品名為泰愛)被國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)納入突破性治療品種，用于治療全身型重癥肌無力。

重癥肌無力(MG)是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由針對突觸后膜上乙酰膽堿受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽堿受體相關(guān)蛋白的自身抗體引起，會導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，不同程度影響眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，約85%的患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力(gMG)，甚至發(fā)生肌無力危象，已被納入我國《第一批罕見病目錄》。該疾病主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素以及免疫抑制劑，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，存在大量未被滿足的臨床需求。

突破性治療藥物是指用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病，而且尚無有效防治手段，或與現(xiàn)有治療手段相比具有更顯著或者更重要的創(chuàng)新藥或改良型藥物。對納入突破性治療藥物的創(chuàng)新藥，國家藥監(jiān)局藥審中心將優(yōu)先配置資源進行溝通交流，新藥上市時間將大大縮短。

此次泰它西普獲CDE授予突破性治療品種，是基于其一項治療全身型重癥肌無力的國內(nèi)Ⅱ期臨床研究。該項研究由北京醫(yī)院許賢豪教授牽頭完成，結(jié)果顯示，泰它西普能顯著改善全身型重癥肌無力患者的病情，體現(xiàn)出良好的有效性和安全性。

早在2022年10月，泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)頒發(fā)的孤兒藥資格認定。

（文章來源：新京報）

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